中枢神经系统疾病是全球性的公共卫生问题,随人口老龄化而加剧。核酸药物在该领域潜力巨大,通过碱基互补配对原理靶向特定基因序列,于蛋白质表达前进行干预,具有靶向性高、安全性好且研发周期短的优势。然而,血脑屏障的存在和中枢神经系统的病理复杂性限制了核酸药物的递送,其疗效依赖于有效的递送系统。本文系统介绍了近年来用于治疗中枢神经系统疾病的核酸药物及其作用机制,深入分析脑部递送障碍,重点阐述了血脑屏障的生理